文 | 魏文勝
日前通過的《中共中央關(guān)于制定國民經(jīng)濟(jì)和社會發(fā)展第十五個五年規(guī)劃的建議》中明確提到，要支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展。
近期，中國創(chuàng)新藥持續(xù)成為資本市場關(guān)注的焦點：多家企業(yè)和科研團(tuán)隊在前沿領(lǐng)域展現(xiàn)出令人矚目的自主研發(fā)能力，并通過專利授權(quán)（License-out）向全球輸出創(chuàng)新成果。
事實上，中國醫(yī)藥創(chuàng)新的能力并非一蹴而就，而是在長期積淀中逐漸生長。如今的星星之火，折射出我國正從“快速追隨者”（Fast Follower）向“首創(chuàng)創(chuàng)新者”（First-in-Class）穩(wěn)步邁進(jìn)。
受訪者|供圖
生物科技和AI技術(shù)疊加助推
人類與疾病的較量從未停止。很多過去無法醫(yī)治的疾病正逐步變得可以治療，傳統(tǒng)治療手段也不斷被更精準(zhǔn)、更安全的技術(shù)所取代。然而，新疾病、新挑戰(zhàn)也持續(xù)涌現(xiàn)，考驗著人類的智慧與科技能力。
以我長期從事的基因編輯研究為例，基因編輯不僅是探索疾病治療的重要途徑，更是一項具有顛覆性意義的底層技術(shù)，正在重新定義我們理解疾病、干預(yù)疾病的方式。
所有生物體，包括人類，都是由一套底層“代碼” 驅(qū)動的，4種堿基在基因組中的排列組合決定了我們的生理狀態(tài)和病理特征。每個細(xì)胞都攜帶同樣的“代碼本”， 但不同細(xì)胞根據(jù)環(huán)境和調(diào)控機制差異，會產(chǎn)生不同的表達(dá)模式。一旦這套底層代碼出現(xiàn)問題，人體系統(tǒng)便像軟件出現(xiàn)“BUG”，輕則影響功能，重則危及生命，很多遺傳性疾病的病因都可以這樣簡單理解。
基因編輯技術(shù)的意義正在于此：它像“分子剪刀”或“糾錯筆”一樣，通過對底層代碼的精準(zhǔn)刪除、插入或替換，實現(xiàn)對基因錯誤的“撥亂反正”，來達(dá)到治療疾病的目的。目前全球科學(xué)家和醫(yī)藥企業(yè)正積極探索其在遺傳性血液疾病、罕見病、癌癥、病毒感染和器官移植等多個領(lǐng)域的應(yīng)用。
與此同時，人工智能的快速進(jìn)步正以越來越明顯的方式重塑創(chuàng)新藥研發(fā)。大數(shù)據(jù)分析能夠在復(fù)雜生物體系中快速發(fā)現(xiàn)潛在規(guī)律；AI模型可快速預(yù)測蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)、進(jìn)行虛擬篩選，大幅提升研發(fā)效率、成功率并降低成本。
2024年諾貝爾化學(xué)獎授予了AlphaFold的開發(fā)者，標(biāo)志著AI在解決基礎(chǔ)科學(xué)問題上的價值得到了頂級認(rèn)可，這無疑將進(jìn)一步推動AI在生命科學(xué)和醫(yī)療健康領(lǐng)域的深入應(yīng)用。
未來，AI將在提升效率、改變研發(fā)范式、加速科學(xué)突破等方面，為生物醫(yī)藥行業(yè)帶來深刻變革。
從“快速追隨者”到“首創(chuàng)創(chuàng)新者”
聚焦到中國，變化也在悄然發(fā)生。
過去，中國企業(yè)更善于做“快速追隨者”（Fast Follower）。這種策略在較低風(fēng)險下，確實能夠幫助本土企業(yè)快速積累研發(fā)、臨床和商業(yè)化能力，并讓國內(nèi)患者更快用上與國際接軌的新藥。
但這一模式的問題也日益凸顯：大量企業(yè)扎堆同一賽道，導(dǎo)致競爭迅速演變?yōu)閮r格廝殺。比如，一款抗體藥物面世后，市場上可能短時間出現(xiàn)上百家跟隨者，最終只能“卷價格”。站在巨人肩膀上固然重要，但過度依賴跟隨，很難支撐長期可持續(xù)的創(chuàng)新生態(tài)。
過去幾年，中國創(chuàng)新藥領(lǐng)域經(jīng)歷了明顯的“資本寒冬”。無論一級市場還是二級市場，對“追逐熱點、快速跟隨、靠價格競爭”這一商業(yè)邏輯的認(rèn)可度都在下降。
令人欣慰的是，隨著政策不斷完善、資本逐步回暖以及人才持續(xù)積累，越來越多中國藥企和科研團(tuán)隊開始選擇挑戰(zhàn)源頭創(chuàng)新。不少原本以仿制藥為主的企業(yè)紛紛布局原創(chuàng)藥物研發(fā)，中國創(chuàng)新藥正在加速向“首創(chuàng)創(chuàng)新者”（First-in-Class）轉(zhuǎn)型。
當(dāng)然，我們也需要清醒地看到，創(chuàng)新藥研發(fā)本身具有高風(fēng)險、重投入、長周期等特點，單靠企業(yè)自身力量遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。這要求政策端和資本端都應(yīng)具備更加科學(xué)、理性和長期的認(rèn)知，并提供充分恰當(dāng)?shù)闹С?，共同推動原?chuàng)創(chuàng)新生態(tài)的健康成長。
本圖為創(chuàng)意性構(gòu)想，畫面由AI生成
（本文作者系北京大學(xué)生命科學(xué)院教授，由本刊記者孫冰采訪整理）
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